Roxadustat

口服藥物Roxadustat羅沙司他是中國大陸FibroGen公司開發的小分子低氧誘導因子脯氨醯羥化酶抑制劑，第三期臨床試驗於本週正式發表在新英格蘭醫學雜誌。1989年合成紅血球生成素治療上市以前，慢性腎臟病貧血只能輸血來症狀性治療。紅血球生成素可以增加腎友血色素到9-11g/dl，進而改善生活品質，減少左心室肥厚和死亡率。然而較高劑量的紅血球生成素，預後反而預後較差，中風和死亡風險升高，雖然原因不明。Roxadustat低氧誘導因子脯氨醯羥化酶抑制劑，對於沒有透析的慢性腎臟病腎友，增加血色素的效果優於安慰劑；對於血液透析腎友，則是和紅血生成素差不多。Roxadustat能夠增加鐵劑的吸收，降低膽固醇；對於有發炎狀態的腎友，紅血球生成素的效用會降低，然而Roxadustat的效用不會受到影響。但是Roxadustat有高血鉀風險，其他副作用也尚待大型長期觀察才能更清楚。另外目前的小量試驗都在中國漢民族，因此其他族群的效用，仍待進一步研究。若是新藥Roxadustat可以改善慢性腎臟病腎友貧血問題，又沒有紅血球生成素高劑量時，增加心血管風險的問題，這將是慢性腎臟病貧血治療的革命性發展。